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<p>日前台灣衛福部健保署公布對AADC 缺乏症的<strong>基因治療新藥Upstaza</strong>納入健保給付。2025年 12 月1日起，針對 18 個月以上、未滿 6 歲的「嚴重表現型」AADC 缺乏症病童，提供這款基因治療新藥的<strong>暫時性給付</strong>。原則上會每 <strong>2 至 3 年進行一次再評估。</strong> <br /> <br />這件事情在社會上出現不同的聲音，有人反對也有人支持。 <br /><strong>這集就來聊聊孤兒藥吧!!</strong> <br /> <br />了解孤兒藥是什麼，以及它的開發和商業模式，期許大家能以更理性科學的角度來看待這件事情。 <br /> <br />這集你可以聽到:</p><ul><li>AADC這個罕病藥納入健保給付的不同聲音</li><li>AADC缺乏症是什麼?台灣和其他地方的發生率?台灣發生率高?</li><li>為什麼給藥後無法完全治癒?</li><li>罕病藥的開發流程?FDA監管給予的獎勵和快速通道</li><li>AADC罕病藥的研發到上市預估要做哪些事，要多少花費?</li><li>臺大醫院研發技轉給Agilis, Agilis被PTC 併購的故事</li><li>罕病藥和非罕病藥的利潤</li><li>在各國的定價和銷售模式</li><li>預防勝於治療，是否能補助檢測減少罕病?</li><li>每個人一年拿出65元來幫助13個孩子你什麼看法?</li></ul><p> <br />留言告訴我你對這一集的想法： <a href="https://open.firstory.me/user/ckssiau1vq5ic082295g8on9d/comments" target="_blank">https://open.firstory.me/user/ckssiau1vq5ic082295g8on9d/comments</a> <br /> <br /> <br />✎ 留言: <a href="https://podcast.biomeder.com/contact-us" target="_blank">podcast.biomeder.com/contact-us</a> <br />📧 Email: <a href...