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<p>你可能会对<strong>「肌萎缩性脊髓侧索硬化症」</strong>这个名字感到陌生，但是你一定知道2014年风靡全球的冰桶挑战，也一定对理论物理学家霍金感到熟悉。</p><p>这期节目中，我们聊聊罕见病，也聊聊肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis， <strong>ALS</strong>）渐冻症这种疾病以及关于它的药物研发的故事。</p><p>👨🏫【本期嘉宾】</p><p>周叶斌，遗传学博士，现在药企从事免疫学研究（微博：@生物狗Y博，公众号：一个生物狗的科普小园）</p><p>🎙️【时间轴】</p><p>Part I：关于罕见病</p><p>02:10: 什么是罕见病？罕见病药物研发为什么困难 ?</p><p>05:14: 罕见病的都是遗传病吗？</p><p>10:31: 罕见病药物研发为什么困难?</p><p>15:03: 孤儿药法案对罕见病药物的推动</p><p>Part II：关于肌萎缩侧索硬化症</p><p>25:07: ALS及药物现状：有效药物屈指可数</p><p>31:40: ALS药物研发困难：病都搞不懂怎么搞药？</p><p>33:50: AMX0035药物背后的故事：反转又反转</p><p>48:57: ALS有哪些生物标记物？</p><p>51:06: 关于FDA对新药审批的讨论：灵活度有益药物审批吗？</p><p>57:04: 一些对CNS药物研发的展望</p><p>📖 【相关资料】</p><p><a href="https://phrma.org/en/Scientific-Innovation/Progress-in-Fighting-Rare-Diseases" rel="noopener noreferrer nofollow" target="_blank">关于罕见病</a></p><p><a href="https://www.fda.gov/drugs/our-perspective/cder-continues-advance-rare-disease-drug-development-new-efforts-including-accelerating-rare-disease" rel="noopener noreferrer nofollow" ...