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<p style="color:#333333;font-weight:normal;font-size:16px;line-height:30px;font-family:Helvetica,Arial,sans-serif;hyphens:auto;text-align:justify;" data-flag="normal"><span>小核酸药物在当前医药行业中非常火热，但在递送技术的创新层面依然存在困境，已上市的小核酸药物仅能针对肝脏靶点。小核酸抗体偶联药物（Antibody-oligonucleotide conjugates，AOC）和小核酸多肽偶联药物（Peptide-oligonucleotide conjugates，POC）利用抗体或多肽将治疗性寡核苷酸递送至特定细胞或组织，将抗体/多肽的组织特异性优势，与小核酸的靶点特异性优势相结合，可一定程度上用于解决目前小核酸药物仅能通过脂质纳米颗粒（LNP）、N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）递送系统靶向肝脏的问题。</span></p><p style="color:#333333;font-weight:normal;font-size:16px;line-height:30px;font-family:Helvetica,Arial,sans-serif;hyphens:auto;text-align:justify;" data-flag="normal"><span>目前，小核酸的非肝靶向递送在国外已引起诸多公司的关注，神经肌肉器官的一些靶点已被披露，进展比较快的靶点如TfR1，美国药企Avidity Biosciences和Dyne Therapeutics正针对该靶点研发靶向肌肉的药物；Denali Therapeutics则尝试选取具备亲和力的肽作为载体，以实现跨血脑屏障的递送，治疗CNS中枢神经系统疾病。</span></p><p style="color:#333333;font-weight:normal;font-size:16px;line-height:30px;font-family:Helvetica,Arial,sans-serif;hyphens:auto;text-align:justify;" data-flag="normal"><span>小核酸抗体/多肽偶联药...