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<p>2025年7月29日，美国食品药品管理局生物制品评价与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad被媒体曝光去职。此时距5月6日Prasad执掌CBER不到3个月，大概创下了CBER主任最短任期纪录。</p><p>CBER负责审批、管理美国的生物制剂类药品，包括血液制剂、疫苗、基因治疗、细胞治疗，在FDA的重要性仅次于负责绝大多数药品管理的药物评价和研究中心（CDER）。CBER主任也是FDA管理层核心。</p><p>Prasad的离任非常突然：上任后，他混得极为风光，除了CBER主任，还加上了FDA首席医学官与首席科学家头衔。似乎成了特朗普、小肯尼迪的让美国再度健康（MAHA）运动里的明星小将。这样一位炙手可热的高官，怎么就突然下课了呢？这和一家生物制药公司脱不了干系，更神奇的是，这家并非制药巨头的生物技术公司，不到10年间，“困”住了3位FDA高官。</p><p>这既是一个关于罕见病，患者权益的故事，也是一个考验药品监管原则的故事。我们今天就来聊聊一个罕见病里多个药物的是是非非。</p><p><strong>本期故事的一些关键角色：</strong></p><p>DMD：杜兴氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy），一种主要影响男孩的罕见病，由DMD基因上的突变导致，经典的X染色体隐性遗传病</p><p>Sarepta：美国生物制药公司，专注于罕见病，尤其是DMD的药物研发</p><p>Elevidys：治疗DMD的基因治疗，用AAV病毒载体引入一个小型DMD基因，目前接受过该药治疗的患者超过900人。其中已不能独立行走的DMD患者约150人，发生2例急性肝衰竭死亡</p><p>Zolgensma：治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗，2019年上市，全球第一个年销售额超过10亿美元（重磅药物的销售额标准）的基因治疗，2022年曝出2例急性肝衰竭死亡，当时接受该药治疗的患者总数约2300人</p><p>AAV：基因治疗里最常用的病毒载体，用于引入基因</p><p>Janet Woodcock：前FDA代理局长，曾长期管理CDER，在FDA现代化中居功至伟，但因2016年力排众议批准Sarepeta的第一个DMD药物受到非议</p><p>Peter Marks：前CBER主任，2025年3月因不满小肯尼迪的反疫苗立场离职...